12-8基因组编辑技术在干细胞疾病模型建立和疾病治疗中的应用

发布时间 :2016-11-30  阅读次数 :625

报告题目:基因组编辑技术在干细胞疾病模型建立和疾病治疗中的应用

报  告 人: 丁秋蓉 研究员    中国科学院上海生命科学研究院营养科学研究所

报告时间: 12月08日 10:00

报告地点: 闵行校区生物药学楼2-116会议室

联  系 人: 谢云   This e-mail address is being protected from spambots. You need JavaScript enabled to view it.

 

报告人简介:

2004年本科毕业于南京大学,2010年博士毕业于中国科学院上海生命科学研究院,2010-2014年在美国哈佛大学干细胞和再生生物学系作博士后,2014年至今为中国科学院上海生命科学研究院营养科学研究所研究员。2015年入选中科院百人计划,2016年入选中组部青年千人计划。课题组致力于利用人诱导性多能干细胞和人胚胎干细胞平台,结合基因组编辑技术,深入解析脂代谢异常及相关疾病(肥胖、2型糖尿病及肿瘤引发的恶病质)发病机制,并进行大规模药物筛选;发展新一代AAV-SaCRISPR体内基因组编辑体系,探索新的基因治疗方案。国际上领先将TALEN和CRISPR基因编辑平台引入人多能干细胞,并建立或参与建立了人多能干细胞体外分化为肝脏细胞,脂肪细胞,内皮血管细胞,心肌细胞等分化体系,建立了多种脂代谢异常的干细胞疾病模型;提出通过体内基因组编辑特异靶向敲除PCSK9基因来治疗高胆固醇血症的新基因治疗方案。研究成果分别被评为Cell Stem Cell 2013年度最佳论文,Circulation Research 2014年度最佳论文,以及美国心血管学会(AHA)评选的2014年度心血管领域十大进展。

 

代表性成果:

[1]Ding et al. (2014) Permanent alteration of PCSK9 with in vivo CRISPR-Cas9 genome editing. Circ Res 115:488-492.

[2]Ding et al. (2014) Enhanced efficiency of human pluripotent stem cell genome editing through replacing TALENs with CRISPRs. Cell Stem Cell 12(4);393-4.

[3]Ding et al. (2013) A TALEN genome-editing system for generating human stem cell-based disease models. Cell Stem Cell 12(2);238-51.

 

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